아보메드 ARBM-101, 덴마크 Wilson Aarhus서 윌슨병 치료제 효과 및 가능성 소개

▲ Wilson Aarhus2022 심포지엄 참석자들(오른쪽 Hans Zischka 교수). (제공=아보메드)

【건강다이제스트 | 이정희 기자】 희귀 난치성 질환을 타깃으로 하는 신약 개발 바이오벤처 ㈜아보메드의 주력 파이프라인인 ARBM-101이 최근 덴마크 아후스에서 열린 윌슨병 코어그룹 미팅인 Wilson Aarhus 2022 심포지엄에서 윌슨병 동물모델에서의 효능 결과와 함께 소개되었다고 30일 밝혔다.

ARBM-101은 아보메드의 첫 번째 희귀유전질환 신약 파이프라인이다. 미충족 의료 수요가 매우 높은 윌슨병 중증 간질환 환자를 대상으로 한 정맥 주사제로 개발되고 있다. 독일 뮌헨에 위치한 Helmholtz 연구소(Helmholtz Zentrum München, the German Research Center for Environmental Health)와 미국 아이오아주립대학, 미시간대학, 그리고 위스콘신 대학으로부터 2019년 도입한 약물 후보다.

아후스 회의에서 ARBM-101를 소개한 Helmholtz 연구소(The Institute of Molecular Toxicology and Pharmacology at Helmholtz, Munich)의 Hans Zischka 교수는 20여년에 걸쳐 윌슨병 동물모델을 연구해왔다. 동종 메타노박틴 펩타이드를 이용하여 윌슨병 동물모델에서 간조직에 과도하게 쌓인 구리를 신속하게 배출시키는 효능을 수년 전 이미 제시한 바 있다.

아보메드는 현재 Zischka 교수와 함께 공동연구를 통해 기존 윌슨병 치료제 뿐 아니라 동종의 보고된 메타노박틴에 비해서도 탁월한 구리 배출 효능을 보이는 ARBM-101의 동물모델 시험 결과들을 확보했다.

이에 Zischka 교수는 이번 윌슨-아후스 회의에서 관련 효력 데이터를 소개했다. 윌슨병 관련 핵심 연구자, 임상의, 그리고 윌슨병 환자 그룹이 참여한 적응증 코어그룹 청중으로부터 관심을 받았다. 특히 윌슨병 치료제로 오랜 기간 사용되어 온 기존의 약물들로는 해결하지 못하는 윌슨병 유래 중증 간질환 환자들은 신속하게 구리를 배출시키는 ARBM-101을 통해 간질환 증상이 개선될 수 있을 것이라는 기대를 불러일으키고 있다.

ARBM-101의 단기간 집중 투여로 질환 동물의 수명 연장을 구현했을 뿐 아니라 설치류 동물모델에 고용량의 ARBM-101을 투여했을 때에도 큰 부작용이 나타나지 않았다. 이는 현재 진행 중인 약물 안전성 시험의 결과에 긍정적인 신호로 받아들여지고 있다. 현재 윌슨병 타깃으로 임상시험 단계에 있는 ALXN-1840이나 유전자 치료제들과 달리, 초기 집중 투여 후 비투여 휴지기를 두는 간헐적 투여만으로도 간세포 구리 농도와 간수치를 장기간 정상 수준으로 유지할 수 있다는 점 또한 부작용을 최소화할 수 있는 장점으로 꼽힌다.

한편 아보메드는 ARBM-101의 효력 시험 결과를 연내 논문으로 발표할 계획으로 준비 중이다. 2023년 말 ARBM-101의 임상시험 승인을 목표로 하고 있다. 또 ARBM-101 이 외에도 급성호흡곤란증후군(ARDS), 선천성 난청 치료제 등 비임상 단계 파이프라인의 GLP-독성 시험과 작용기전 연구를 진행하며 2025년 코스닥 상장을 목표로 하고 있다.